全球頂級醫(yī)學(xué)期刊《Lancet》(影響因子98.4)在線發(fā)表了普瑞金生物發(fā)起的臨床實驗在華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院、同濟醫(yī)院取得的革命性突破：靶向BCMA的體內(nèi)制備CAR-T療法在治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者中的首個人體臨床試驗獲得成功。這是國際范圍內(nèi)首次實現(xiàn)體內(nèi)制備BCMA CAR-T藥物的臨床概念驗證(Proof-of-Concept)，標(biāo)志著該領(lǐng)域從構(gòu)想到落地的里程碑式跨越。

　　該研究揭示了以下兩大核心突破：

　　1.體內(nèi)原位轉(zhuǎn)導(dǎo)與擴增成功：研究證實，通過特定的體內(nèi)遞送技術(shù)，能夠成功在患者體內(nèi)將CAR基因特異性轉(zhuǎn)導(dǎo)至T細(xì)胞，并使其有效擴增，發(fā)揮顯著的抗腫瘤活性。

　　2.顛覆性免除清淋化療：最關(guān)鍵的是，受試者在接受該體內(nèi)CAR-T治療前，無需進行傳統(tǒng)體外CAR-T療法所必需的淋巴細(xì)胞清除化療(清淋)。這不僅簡化了治療流程，更重要的是規(guī)避了清淋帶來的嚴(yán)重副作用(如感染、骨髓抑制等)風(fēng)險。

　　體內(nèi)CAR-T：定義下一代細(xì)胞療法的巨大優(yōu)勢

　　體內(nèi)CAR-T技術(shù)相較于傳統(tǒng)體外制備方法，具有無可比擬的優(yōu)勢，直擊當(dāng)前細(xì)胞治療的核心瓶頸：

　　1.免清淋：如上所述，消除清淋環(huán)節(jié)，降低治療復(fù)雜度和毒性。

　　2.高可及：無需漫長(通常2-4周)的體外細(xì)胞培養(yǎng)、基因修飾和質(zhì)檢等待期，可大幅縮短患者等待時間。

　　3.規(guī)模化生產(chǎn)與低成本：顛覆性地實現(xiàn)CAR-T藥物的“現(xiàn)貨型”(off-the-shelf)大規(guī)模生產(chǎn)，擺脫對個性化定制的依賴，顯著降低生產(chǎn)成本(預(yù)期可降低一個數(shù)量級)，從根本上解決當(dāng)前CAR-T療法價格高昂(動輒數(shù)十萬美元)的難題。

　　4.批次規(guī)模大：具備與傳統(tǒng)生物藥類似的批量化生產(chǎn)潛力。普瑞金生物已開發(fā)出高達100L的懸浮無血清慢病毒工藝開發(fā)與生產(chǎn)體系。

　　普瑞金生物以“為臨床治療開發(fā)急需的細(xì)胞與基因藥物”為使命，深耕細(xì)胞基因治療十余年，逐步構(gòu)建起“高起點、高產(chǎn)量、高質(zhì)量、高可擴展性、高可轉(zhuǎn)化率”為特點的下一代CGT藥物開發(fā)全球競爭力，并領(lǐng)跑第一梯隊。此次在《Lancet》發(fā)表的全球首個體內(nèi)CAR-T臨床成功數(shù)據(jù)，通過免清淋、高可及和規(guī)模化生產(chǎn)的獨特優(yōu)勢，為突破當(dāng)前CAR-T療法的成本與可及性瓶頸提供了革命性的解決方案，有望極大提高CAR-T療法的可及性，惠及全球更多患者。

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