隨著經(jīng)濟(jì)發(fā)展，社會(huì)對(duì)于罕見(jiàn)病的重視程度逐漸攀升，“漸凍人”、“瓷娃娃”等特殊患病群體逐漸走進(jìn)大眾的視野。盧米納制藥、夏爾、葛蘭素史克、羅氏等前沿藥企都將罕見(jiàn)病研發(fā)提上了議程，據(jù)報(bào)道，全球有7000種以上的人類罕見(jiàn)病，但已有獲批藥物的不超過(guò)5%。所幸，隨著各大藥企的加速推進(jìn)，現(xiàn)狀正在往好的方向發(fā)展。下方為近期國(guó)際罕見(jiàn)病重大進(jìn)展盤(pán)點(diǎn)：

 

　　據(jù)中國(guó)藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站公示，武田(Takeda)旗下用于治療器官移植術(shù)后最常見(jiàn)的巨細(xì)胞病毒感染/疾病的maribavir片(TAK-620)，已在中國(guó)獲批臨床研究。

　　2019年1月，武田實(shí)現(xiàn)了對(duì)罕見(jiàn)病大型制藥企業(yè)夏爾的成功并購(gòu)，進(jìn)一步填補(bǔ)了其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的市場(chǎng)藍(lán)海，完成從化學(xué)制藥到生物制藥的轉(zhuǎn)型，隨之一起被并入的研發(fā)管線中就包括這款潛在“best-in-class”藥物maribavir，這也是武田有望在5年內(nèi)上市的7款罕見(jiàn)病新藥之一。

　　此外，夏爾作為一家以并購(gòu)戰(zhàn)略站穩(wěn)罕見(jiàn)病頭部地位的藥企，其在2014年收購(gòu)盧米納制藥后獲得了兩款針對(duì)罕見(jiàn)肝病的藥物。目前，盧米納旗下這兩款藥物已在Alagille綜合征和PFIC小兒患者體內(nèi)得到了安全性和有效性驗(yàn)證，且獲得了FDA授予的突破性療法認(rèn)定。

　　5月22日，中國(guó)藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站公示，葛蘭素史克旗下的抗體偶聯(lián)藥物belantamab mafodotin(GSK2857916)在中國(guó)獲批臨床研究，該藥物將與硼替佐米和地塞米松聯(lián)合用于既往接受過(guò)蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑治療的復(fù)發(fā)性、難治性的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

　　這是葛蘭素史克公司的重點(diǎn)研發(fā)項(xiàng)目之一，其作用靶點(diǎn)B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)也是近年來(lái)的研究熱門(mén)之一，目前該療法的生物制品許可申請(qǐng)正在接受FDA審批。

　　5月21日，羅氏旗下基因泰克公布，其針對(duì)視神經(jīng)脊髓炎光譜癥(NMOSD)的一種皮下注射藥物Satralizumab在臨床III期試驗(yàn)中顯示出良好的耐受性。NMOSD是一種導(dǎo)致失明、肌無(wú)力甚至癱瘓的中樞神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病，目前尚無(wú)任何獲批藥物。

　　值得慶幸的是，Satralizumab在青少年受試者中表現(xiàn)出與成年受試者一致的積極效果，這一潛在藥物為這些青少年患者帶去了希望。

　　在醫(yī)藥界，各大制藥巨頭的企業(yè)價(jià)值觀均是“以患者為先”，而在覆蓋患者人口僅占0.65‰～1‰的罕見(jiàn)病領(lǐng)域則更是如此。武田、夏爾(包括此前并購(gòu)的Baxalta、盧米納)、葛蘭素史克、羅氏等全球藥企巨頭都從側(cè)面驗(yàn)證了制藥先鋒喬治·W·默克博士的那句名言：“我們當(dāng)永遠(yuǎn)銘記，制藥的本質(zhì)是為了人，而不是為了追逐利潤(rùn)。只要我們記住了這一點(diǎn)，利潤(rùn)必將應(yīng)聲而來(lái)。”

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