《中國罕見病醫療保障城市報告2020》發布

　　5月30日，《中國罕見病醫療保障城市報告2020》發布會在杭州舉辦，該報告由蔻德罕見病中心（CORD，原罕見病發展中心）和艾昆緯中國（IQVIA）聯合主辦。 研究的主線是以城市為基本評估單元，通過對國家及地方政策全面系統的梳理和近2000份患者問卷的調研分析，展示各地罕見病醫療保障的現狀及患者需求，剖析不同城市和地區的實踐經驗，并進一步探索未來在地方至全國層面進行罕見病醫療保障機制和政策設計的方向。

　　罕見病雖然單病種患病率低，但是全世界已知的罕見病有七千余種，約占人類疾病的10%，所以需要不斷完善罕見疾病的預防、診治和醫療保障。

　　《中國罕見病醫療保障城市報告2020》發布儀式

　　益普生中國對外事務與企業溝通副總裁金佳女士參加了下午的研討會，與罕見病保障領域的專家、顧問及企業代表等深入溝通。她表示：“ 益普生在全球已經有 90年的歷史，植根中國28年，在罕見病領域不僅在產品管線上逐漸豐富，擴大寬度，還深耕患者需求，從用藥的耐受性和方便性上提升疾病的解決方案，提供創新的產品。”

　　益普生中國對外事務與企業溝通副總裁金佳女士

　　研討會上金佳女士提出了 4個建議：

　　在現有基本醫療保障的框架下，從簡單入手，按照罕見病年治療費用劃分，在20萬以下的罕見病用藥，建議均可納入談判目錄;

　　針對不同廠家的相同適應癥的罕見病用藥，不要限制數量，建議都可納入談判目錄，這也是對做罕見病企業的一種鼓勵，患者不會重復用藥，又因價格競爭性，不僅不會為醫保基金帶來負擔，還會滿足不同患者需求，使醫生和患者有更多的選擇性;

　　解決“最后一公里”的藥物可及性：門診和藥房的罕見病藥物報銷問題;

　　希望在制定罕見病相關政策時，能夠使參與決策的人了解“患者的心聲”，比如建立決策者與患者組織或代表座談的機制;

　　相信，在以政府為主導，企業及社會各界的共同努力下，我們中國的罕見病患者的春天已經來臨。

　　研討會合影

　　《中國罕見病醫療保障城市報告 2020》發布

　　結合我國罕見病醫療保障的現狀及關鍵未滿足的需求，參考各地方在罕見病保障上的優秀經驗，《中國罕見病醫療保障城市報告2020》提出了8條政策建議：

　　明確醫療保障是罕見病患者的基本需求，罕見病醫療保障是我國應補齊的短板;

　　確立政府先行主導的罕見病醫療保障價值取向;

　　優先解決在我國已上市的所有藥物都未納入醫保的罕見病保障問題;

　　允許地方量力而行，探索罕見病保障模式，允許一部分患者先實現藥物可及;

　　允許地方探索專項基金模式;

　　鼓勵探索多元籌資、多方支付的罕見病保障模式;

　　推進服務型政府建設，加強精細化治理思維，提升患者獲得感;

　　國家應加速總結地方保障經驗，出臺全國性罕見病保障政策。

　　這些建議為未來三年，地方層面進一步夯實對罕見病的保障、開拓對罕見病保障的思路、乃至將來中央層面進一步完善罕見病保障機制和政策設計諫言獻策。

　　關于益普生

　　益普生集團是一家專注在藥物創新和專科治療領域的國際生物制藥集團。集團在三個關鍵治療領域(即腫瘤病學、神經科學以及罕見病學)研發和商業化創新藥物。集團對腫瘤領域的承諾體現在，不斷拓展其在前列腺癌、神經內分泌腫瘤、腎細胞癌和胰腺癌領域的關鍵治療產品組合。益普生在多元健康業務領域也有卓越的表現。2019年，益普生總銷售額超過25億歐元，銷售網絡遍布于全球超過115個國家，銷售超過20種藥品，并直接在其中30多個國家直接開展業務。益普生的研發中心專注于打造創新和差異化技術平臺，位于領先的生物技術和生命科學中心(法國巴黎薩克雷，英國牛津，美國劍橋)。集團在全球擁有約5,800名員工。益普生在巴黎(泛歐交易所：IPN)上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目(ADR：IPSEY)在美國上市交易。

　　益普生 -  有關前瞻性聲明的警示說明

　　本文所含前瞻性聲明、目的和目標基于集團的管理戰略、當前觀點和假設。此類聲明涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業績或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風險均可能影響集團在未來實現其財務目標的能力，財務目標是基于現今可用信息在合理的宏觀經濟條件下設定的。“相信”、“期望”和“期待”等詞語和類似表述的使用是為了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長假設和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標發生變化。目的的依據是集團認為合理的數據和假設。目標取決于將來可能發生的條件或事實，而不僅取決于歷史數據。考慮到某些風險和不確定性的發生，實際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現為在早期研發階段或臨床試驗中有前景的產品可能最終永遠不會投放市場或達到其商業目標，尤其是由于注冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿制藥的競爭，這可能會轉化為市場份額的損失。此外，研發過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風險，即集團可能無法實現其目的并被迫放棄就自身已投入大量資金的產品所做的努力。因此，集團不能確定在臨床前試驗中獲得的有利結果是否會在隨后的臨床試驗中得到確認，也不能確定臨床試驗的結果是否足以證明相關產品的安全性和有效性。不能保證產品將獲得必要的注冊批準或該產品將被證明在商業上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實出現風險或不確定性，則實際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風險和不確定性包括但不限于一般行業條件和競爭;一般經濟因素，包括利率和貨幣匯率波動;制藥行業法規和醫療保健立法的影響;全球醫療成本抑制趨勢;競爭對手獲得技術進步、新產品和專利;新產品研發中固有的挑戰，包括獲得監管部門的批準;集團準確預測未來市場狀況的能力;生產困難或延誤;國際經濟的金融不穩定和主權風險;對集團專利的有效性和創新產品的其他保護的依賴;以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發和銷售某些產品，這些產品可能會產生大額特許權使用費用;這些合作伙伴的行為可能會對集團的活動和財務結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務。集團可能無法從這些協議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產生低于預期的收益。此類情況可能會對集團的業務、財務狀況或業績產生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務，以反映此類聲明所依據的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業務受制于其在法國金融市場監管機構備案的注冊文件中概述的風險因素。該文件中所列風險和不確定性并非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網站上集團的2018年注冊文件。

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